Dalawang bata na ginagamot sa pamamagitan ng gene therapy, namatay
Dalawang bata na binigyan ng Zolgensma, isang gene therapy na gawa ng Swiss drugmaker na Novartis para sa treatment ng spinal muscular atrophy, ang namatay dahil sa liver failure.
Sa kanilang e-mailed statement ay sinabi ng Novartis, na ang health authorities sa Russia at Kazakhstan kung saan nangyari ang pagkamatay ay naabisuhan na, pati ang lahat ng mga bansa kung saan ginagamit ang treatment.
Sinabi ng kompanya, na ang mga bata ay namatay lima hanggang anim na linggo makaraang tumanggap ng infusions ng Zolgensma, at isa hanggang sampung araw matapos tumanggap ng isang steroid na naglalayong bawasan ang side effects nito.
Ayon sa Novartis, “While acute liver failure is a known adverse event, these are the first fatal cases of acute liver failure.”Dagdag pa nito, i-a-update nila ang label ng gamot upang tukuyin na naiulat ang “fatal liver failure.”
Ang spinal muscular atrophy ay nakaaapekto sa 1 sa 10,000 isinisilang, at nagreresulta sa kamatayan o pangangailangan para sa permanenteng bentilasyon sa edad na dalawa sa 90 porsiyento ng mga kaso.
© Agence France-Presse